MUKOinfo 1/26: Wie viel Therapie ist noch nötig?

Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register Reduktion der Inhalationstherapie wird sichtbar

Neue Therapieoptionen wie die Modula torentherapie verändern die Basisthe rapie von Menschen mit Mukoviszidose. Die Reduktion von z. B. Inhalations- therapien wird zunehmend auch in den Daten des Deutschen Mukoviszidose- Registers sichtbar. Die Behandlung der Mukoviszidose hat in den vergangenen Jahren einen grundlegenden Wandel erfahren. Die Zulassung der hochwirksamen CFTR- Modulatoren-Therapie, insbesondere die Dreifachkombination Elexacaftor/ Tezacaftor/Ivacaftor (ETI), markiert einen Wendepunkt in der Versorgung. Bei 75 Prozent der Kinder und Jugend lichen und bei 85 Prozent der Erwach senen ist ein solcher Modulator (Stand 2024) bereits im Einsatz. Aktuelle Daten Im aktuellsten Berichtsband des Re gisters wird die Reduktion der Inhala tions- und Kombinationstherapien (mehr als eine Inhalationstherapie) immer deutlicher sichtbar, vor allem wenn man fünf Jahre zurückblickt und die aktuellen Zahlen mit denen vor die Zulassung von ETI vergleicht.

100 %

94

91

75 %

79

72

65

60

50 %

48

42

38

31

25 %

25

11

0 %

≤ 17 Jahre

≥ 18 Jahre

≤ 17 Jahre

≥ 18 Jahre

2019

2024

Hypertone Kochsalzlösung

DNAse

Inhalative Antibiotika

Vergleich der Inhalationstherapie von Menschen mit Mukoviszidose 2019 vs. 2024

Studienlage Studien in den USA, England und

Der Einsatz von hypertoner Kochsalz lösung bleibt sowohl bei Kindern und Jugendlichen als auch Erwachsenen weitestgehend stabil. Wohingegen der Einsatz von DNAse und inhalativen An tibiotika im Vergleich zu 2019 teilweise deutlich reduziert wird. DNAse wird rund 35 Prozent weniger angewendet. Inhalative Antibiotika bei Kindern und Jugendlichen werden um 55 Prozent und bei Erwachsenen um 36 Prozent seltener genutzt. Eine Kombinationstherapie aus hypertoner Kochsalzlösung, DNAse und inhalativen Antibiotika kommt nur noch bei fünf Prozent (-67 Prozent im Vergleich zu 2019) der Kinder und Ju gendlichen und 15 Prozent (-54 Prozent im Vergleich zu 2019) der Erwachsenen zum Einsatz.

Deutschland – mit Daten aus dem Re gister – untersuchen aktuell, ob eine Reduktion der Basistherapie negative Folgen für die behandelten Patienten nach sich zieht. Da es zurzeit noch keine pauschale Empfehlung zur Reduktion der Basistherapie für alle Menschen mit Mukoviszidose gibt, sollte jede Anpas sung der Basistherapie immer mit Ihrem behandelnden Arzt diskutiert und ge meinsam abgestimmt werden.

Manuel Burkhart Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0) 228 98780-0 E-Mail: MBurkhart@muko.info

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