MUKOinfo 3/26: Mit Mukoviszidose ins Ausland

Die Entwicklung der Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)-Therapie schreitet weiter voran. Die hochwirksame CFTR- Modulatortherapie und deren langfristige Wirkung und Nebenwirkung steht nach wie vor im Fokus der Forschung. Inzwischen richtet sich der Blick aber auch auf die nächste Generation dieser Medikamente, den frühen Therapiebeginn und auf neue Behandlungsansätze für Menschen, die bislang nicht oder nur eingeschränkt von einer Modulatortherapie profitieren können. Auf der Europäischen CF-Konferenz 2026 in Lissabon wurden zahlreiche Studien vorgestellt, die zeigen: Die therapeutischen Möglichkeiten erweitern sich kontinuierlich. Neue Perspektiven für die Mukoviszidose-Therapie Highlights der ECFS-Konferenz 2026 in Lissabon

Kaftrio zeigt deutliche Wirkung bei Kindern ab einem Jahr In einer 24-wöchigen Studie wurde Kaftrio bei Kindern zwi schen zwölf und 24 Monaten untersucht und zeigte, dass 98 Prozent der behandelten Kinder Schweißchlorid-Werte unter 60 mmol/l erreichten – also unterhalb des Bereichs, der typischerweise für die Diagnose einer Mukoviszidose spricht. Rund zwei Drittel der Kinder erreichten sogar Werte unter 30 mmol/l und lagen damit im Normalbereich. Im Mit telpunkt der Studie standen jedoch vor allem Sicherheit und Verträglichkeit. Nach Angaben des Herstellers wurde die Behandlung insgesamt gut vertragen. Alyftrek verbessert die CFTR-Funktion weiter Auch für Alyftrek wurden neue Daten vorgestellt. Untersucht wurden Kinder im Alter von zwei bis fünf Jahren, die zuvor bereits mit Kaftrio behandelt worden waren. Nach 28 Tagen Behandlung lagen die Schweißchloridwerte bei etwa zwei Dritteln der Kinder unter 30 mmol/l und damit im Normal- bereich. Die vorliegenden Studiendaten von Modulatoren bei jüngeren Kindern zeigen stärkere Verbesserungen beim Schweißchlorid als dies bei den älteren Kindern und erwachsenen Menschen mit CF der Fall war. Dies unterstützt die Annahme, dass ein möglichst früher Therapiebeginn besonders vorteilhaft sein könnte. Auch im Lung Clearance Index (LCI), ein Lungenfunk- tionswert der insbesondere bei (kleineren) Kindern eingesetzt wird, zeigte sich im Vergleich zur vorherigen Behandlung mit Kaftrio eine weitere Verbesserung der Lungenfunktion. Die Therapie mit Alyftrek wurde insgesamt als sicher und gut ver träglich bewertet. Zulassungserweiterungen geplant Der Hersteller kündigte an, auf Grundlage der Studiendaten eine Zulassungserweiterung für Kaftrio ab dem Alter von einem Jahr und für Alyftrek ab zwei Jahren beantragen zu wollen.

Vier spannende Tage erwarteten die Mitarbeiterinnen des Mukoviszidose Instituts

Modulatoren der nächsten Generation in Entwicklung Gleichzeitig befinden sich weitere Modulatoren und neue Wirkstoffkombinationen in der Entwicklung, die die CFTR-Funk tion künftig noch wirksamer verbessern könnten. Es wird an einer neuen Generation von Modulatoren („Modulatoren 3.0“) gearbeitet, die noch wirksamer sein sollen bzw. bereits in ge ringeren Dosierungen eingesetzt werden können (z.B. VX-828, VX-581 und VX-272). Auch von anderen Herstellern sind ver schiedene Modulator-Kombinationen in der Entwicklung (z.B. SION-451 und SION-2222). Diese neuen Modulatoren werden zu nächst an Menschen mit CF und F508del-Mutation untersucht. Leider auch Rückschläge in der Modulatortherapie Der Stabilisator SION-719, von dem auf der Konferenz noch überzeugende Laborergebnisse und eine gute Verträglichkeit gezeigt wurden, hat in aktuellen Studien leider keine ausrei chende Wirksamkeit erzielt. Der Stabilisator sollte zusätz lich zu Kaftrio eingenommen werden. Die Entwicklung der Wirkstoffe Dirocaftor (Potentiator), Posenacaftor (Korrektor) und Nesolicaftor (Amplifier), die auch im Rahmen des euro päischen HIT-CF-Projekts in der CHOICES-Studie untersucht worden waren, wird aus finanziellen und organisatorischen Gründen leider nicht weitergeführt.

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