Mukoviszidose e.V. Wirkungsbericht 2019

Teil B: Angebote und Wirkungen

Das Hit-CF Projekt Das EU geförderte Hit-CF Projekt ist ein Ansatz der personalisierten Medizin. Es soll ein Modell entwickelt werden, mit dem berpr ft werden kann, ob eines der neu entwickelten Basisdefekt- Medikamente (CFTR-Modulatoren) bei einem Patienten individuell helfen kann. Der Mukoviszidose e.V. hat das Projekt im Berichtsjahr unterst tzt, um auch deutschen Patienten die Teilnahme an dem in Utrecht durchgef hrten Projekt zu ermöglichen.

„Ich habe viele Patienten mit sehr seltenen Mutationen. Ich bin froh, dass sie vielleicht durch dieses Projekt auch von den neuen Therapien profitieren können.“ (Arzt in einer CF-Ambulanz)

Aktivitäten 2019 Dank: » der Übernahme von Reisekosten in Höhe von bis zu 50.000 €

» der Übersetzung und Erstellung von Informationsmaterialien zum Projekt und der Erarbeitung von Unterlagen für die Überweisung der deutschen Patienten an die Utrechter Klinik in Kooperation mit der Studienleitung und dem europäischen Studiennetzwerk ECFS-CTN » regelmäßiger Informationsvermittlung und Ansprache Betroffener über Webpage/Social Media sowie CF-Zentren » der Übernahme der Wegeunfallversicherung konnten über 50 deutsche CF-Betroffene an der Studie teilnehmen.

Erzielte Wirkung

Die Projektteilnehmer haben seltene Mutationen, sodass für sie die neuen Modulatortherapien nicht verschrieben werden können. Nun wird bei jedem Einzelnen in einem personalisierten Ansatz geprüft, ob eines der neuen Medika- mente bei ihnen wirkt. So erhöht sich für diese Patienten die Wahrscheinlichkeit, in Zukunft von neuen Therapien mit CFTR-Modulatoren und der damit verbundenen gesteigerten Lebensqualität zu profitieren.

Klinische Studien Ohne klinische Studien können keine neuen Medikamente entwickelt werden. Das Studiennetzwerk CF-CTN Germany koordiniert die klinischen Studien zur Mukoviszidose in Deutschland. Das Mukovis- zidose Institut, gemeinn tzige Gesellschaft f r Forschung und Therapieentwicklung mbH (MI), eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V., ist die zentrale Kontaktstelle f r das Netzwerk.

Aktivitäten 2019 2019 wurden 16 Studienanfragen vom Studiennetzwerk bearbeitet

Erzielte Wirkung

Nach der Zulassung neuer Therapien (CF-Modulatoren) Ende 2018, standen weitere CF-Modulatoren 2019 für eine große Gruppe von Patienten zur Verfügung. Die Voraussetzung für die Zulassung waren die aus den internationalen Studien gewonnenen Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit. Die vom Studienstandort Deutschland beigesteuerten Daten wurden durch Studien aus dem Netzwerk CF-CTN Germany erhoben.

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Mukoviszidose e.V. | JAHRESBERICHT 2019

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