Mukoviszidose e.V. Wirkungsbericht 2020

Teil C: Die Organisation

3. Planung und Ziele

wie durch das 2019 gestartete Projekt HIT CF praktiziert, ist ein wichtiger Schritt in diese Richtung. Anfang 2021 werden die ersten 52 Patienten für die erste klinische Studie zur Überprüfung der Vorhersagekraft des Orga- noid-Modells am Menschen ausgewählt. Das Mukoviszi- dose Institut wird die Vorbereitung dieser Studie, welche voraussichtlich auch in Deutschland durchgeführt wird, unterstützen. Währenddessen laufen weitere Labortests mit anderen Modulatoren, die ebenfalls in einer klinischen Studie überprüft werden sollen. Die Projektleitung steht mit der europäischen Arzneimittelbehörde EMA in engem Austausch, um bei erfolgreicher Durchführung der Studien die individuelle Zulassung von Modulatoren für Patienten mit seltenen Mutationen zu realisieren. Daten aus Patientenregistern können, bei ausreichender Qualität, für Studien zur Nutzenbewertung zugelassener Medikamente herangezogen werden. Laut Fazit des Rapid Reports des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Berichtsjahr, erfüllt das von der Mukoviszidose Institut gGmbH, einer hundertprozenti- gen Tochter des Mukoviszidose e.V., betriebene Deutsche Mukoviszidose Register die hohen Qualitätsanforderun- gen, die das IQWiG an Patientenregister stellt. Der Muko- viszidose e.V. wird daher die Daten des Registers 2021 für Studien zur Arzneimittelsicherheit bereitstellen.

Angesichts der 2021 noch andauernden Corona-Pandemie wird es weiterhin ein Ziel unseres Vereins sein, als Anwalt der Betroffenen Lobbyarbeit für die Mukoviszidose-Pa- tienten zu betreiben und in Not geratene Betroffene durch unsere Hilfsprogramme zu unterstützen. Darüber hinaus wird der Mukoviszidose e.V. seinen 2020 eingeschlagenen Weg, die Digitalisierung seiner Arbeit weiter voranzutreiben, auch 2021 fortsetzen. Neben On- line-Seminaren zu relevanten wie tagesaktuellen Themen, wird auch die Jahrestagung erstmals in virtuellem Fromat angeboten. Um die Nutzergewohnheiten seiner Zielgrup- pen besser zu bedienen, sollen in der Zeit nach der Pan- demie auch die bevorzugten Erfahrungswelten (analog oder digital) verstärkt in die Planung neuer Formate mit- einbezogen werden. Wir werden uns auch 2021 unnachgiebig für eine aus- reichende Finanzierung der ambulanten Versorgung ein- setzen. Auf der Basis einer strukturierten Bedarfsanalyse soll eine angemessene personelle Ausstattung für die CF-versorgung politisch eingefordert und die strukturierte Unterstützung von Innovationen und Projekten in der Ver- sorgung für nicht-ärztliche und ärztliche Berufsgruppen oder Teams angestrebt werden. Unter dem Stichwort „jun- ge DMT“ steht die Finanzierung von Tagungsgebühren für Nachwuchskräfte der Deutschen Mukoviszidose Tagung vor der Umsetzung. In Zusammenarbeit mit regionalen Vereinsakteuren sollen dezentrale, regionale Fachkräfte- kampagnen an Ausbildungsstätten umgesetzt werden. AllenMukoviszidose-Patienten soll eine Therapiemit hoch- wirksamen CF-Modulatoren zur Verfügung stehen. Die indi- viduelle Testung von Arzneimitteln an Organoid-Modellen,

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Mukoviszidose e.V. | JAHRESBERICHT 2020