Wirkungsbericht 2022 des Mukoviszidose e.V.

Teil B: Angebote und Wirkungen

Forschungsförderung ZIELGRUPPE: Forscher, Nachwuchsforscher, Behandler, Mukoviszidose-Betroffene

Studiennetzwerk CF-CTN

Im Studiennetzwerk werden multizentrische klinische Studien mit neuen potentiellen Arzneimitteln durchgeführt, die für die Zulassung und die Einführung (Erstattung durch die Krankenkassen) eines neuen Medikamentes notwendig sind. Die Mukoviszidose Institut gGmbH, eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V., ist die zentrale Kontaktstelle für das Netzwerk. Aktivitäten 2022 Das Studiennetzwerk feierte 2022 sein 15-jähriges Bestehen! Im Berichtsjahr wurde daher erstmals eine Erhebung durchgeführt, wie viele Menschen mit Mukoviszidose an Studien des Studiennetzwerks teilgenommen haben.

Seit 2007: » wurden 157 Studienanfragen bearbeitet (acht in 2022)

» wurde das Netzwerk von fünf Zentren auf 37 Mitglieds- und Partnerzentren ausgebaut » wurde die Zusammenarbeit in den Studienteams durch regelmäßige Treffen gefördert » wurden Standards (SOPs) entwickelt und geteilt » wurde die Zusammenarbeit mit dem europäischen Studiennetzwerk ECFS-CTN und anderen nationalen Studiennetzwerken ausgebaut (z.B. Treffen, Übersetzung des Jahresberichts des ECFS-CTN) » wurden regelmäßig Studienergebnisse aufbereitet und veröffentlicht (10 News in 2022)

„Fantastisch, dass eine Studie wie die CAR-CF-Studie initiiert wurde! Die Covid-19-Pandemie hat uns alle sehr getroffen - mit einer beson deren Bedrohung für alle Patienten mit chronischen Lungenerkran kungen wie Mukoviszidose. Deshalb ist es wichtig, wissenschaftliche Erkenntnisse aus dieser Studie zu gewinnen. Und zu hören, dass dieses Projekt als riesige europäische Studie durchgeführt wird, ist großartig, denn wir brauchen diese Einheit besonders in diesen derzeit sehr schwierigen Zeiten. Ich bin stolz darauf, ein Teil davon zu sein.“ (Vincent, Mukoviszidose-Betroffener aus Deutschland)

Erzielte Wirkung

Das Netzwerk erreichte 2022 durch den steten Ausbau etwa zwei Drittel der in Deutschland im Deutschen Mukovis- zidose-Register erfassten Menschen mit Mukoviszidose. Laut der 2022 durchgeführten Umfrage konnten im Vorjahr 145 Patienten (in 18 Studienzentren) an klinischen Studien mit neuen Medikamenten im Netzwerk teilnehmen und erhielten so z.T. CFTR-Modulatoren, die für diese Gruppen noch nicht zugelassen waren. Neue Medikamente wie die Modulatoren verbessern bei vielen Patienten Gesundheitszustand und Lebensqualität in erheblichem Maße. In die europaweite CAR-CF-Studie zur Erforschung von COVID-19 bei Mukoviszidose wurden im Studiennetzwerk (Stand Dezember 2022) fast 500 Patienten aufgenommen.

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Mukoviszidose e.V. | JAHRESBERICHT 2022