muko.info 3/19 Rehabilitation

Neue Modulatoren, Antibiotika und künstliche Poren Europäische CF-Konferenz 2019 in Liverpool

wenn das Medikament gespritzt wird (subkutan oder intravenös).

Die bisherigen Erfahrungen mit der Anwendung von CFTR-Modulatoren zeigen allerdings, dass weiterhin symp- tomorientierte Therapien notwendig sein werden. Die neuen Modulatoren bedeuten also keine endgültige Heilung der Krankheit. Außerdem gibt es immer noch einen Teil an Patienten, für den die neuen Medikamente nicht zugelassen werden können. Die Anzahl von Schwangerschaften steigt bei Patienten unter Modulator- Therapie an. Dies kann einerseits an einer erhöhten Fruchtbarkeit durch die Modulatoren liegen, andererseits am generell verbesserten Gesundheitszu- stand, der viele Frauen eher an einen Kinderwunsch denken lässt. Nun sind auch unabhängig von Schwangerschaf- ten einige Fälle beschrieben, bei denen es nach Absetzen von Modulatoren zu schweren gesundheitlichen Problemen kam. Es gibt aber nur sehr wenige Daten dazu, ob man Modulatoren während einer Schwangerschaft unbedenklich weiter nehmen kann oder ob das unge- borene Kind dadurch gefährdet wird. In Tierversuchen wurde keine fruchtschädi- gende Wirkung festgestellt. Anhand eines Fragebogens wurden deshalb CF-Zentren in Europa und den USA nach Schwangerschaftsverläufen unter Modulator-Therapie befragt. Von den 16 Patientinnen unter Ivacaftor-The- rapie setzten 13 die Therapie während der Schwangerschaft fort (bzw. eini- Anwendung von Modulatoren während der Schwangerschaft

ACC Liverpool Konferenzhalle

Die Mitarbeiterinnen des Mukoviszidose Instituts haben für Sie die Europäische Mukoviszidose-Konferenz besucht und berichten hier über einige der Ergebnisse. Mehr Themen finden Sie in unserem Konferenzbericht online unter www.muko.info/forschungsnews .

Neues zu CFTR-Modulatoren Die Konferenz in Liverpool stand unter dem Eindruck der wahrscheinlich ab 2021 verfügbaren Dreifachkombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor. Patienten mit zwei F508del-Mutationen oder einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation können voraussichtlich von diesem neuen Me- dikament profitieren, das in Studien zu Verbesserungen von bis zu 14% Lungen- funktion, einer deutlichen Reduktion bei den Lungen-Exazerbationen und zu einer deutlichen Reduktion (zum Teil über 40 mmol/l) des Schweißchlorid- Wertes führte. Aber es gibt auch noch weitere CFTR- Modulatoren in der Entwicklung. So wurden Laborergebnisse einer Zwei-

und Dreifachkombination von PTI-801/ PTI-808 und PTI-428 vorgestellt, die hier eine mindestens so gute Wirkung zeigen wie die bereits auf dem Markt befindlichen Modulatoren. PTI-428 ist ein sogenannter Amplifier, der dafür sorgt, dass mehr CFTR in der Zelle her- gestellt wird. Man geht davon aus, dass Amplifier mit den gängigen Modulatoren kombiniert werden können und deren Wirkung verstärken. Phase-2-Studien mit den verschiedenen Substanzen werden in Kürze starten. Auch für Patienten mit Stoppmutationen gibt es einen neuen Ansatz in der Ent- wicklung: ELX-002. Hierzu wurden Daten aus der Studienphase 1 vorgestellt. Es konnte eine hohe Bioverfügbarkeit gezeigt werden. Allerdings gilt dies nur,

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