Jahresbericht 2021

Teil B: Angebote und Wirkungen

Studiennetzwerk CF-CTN Im Studiennetzwerk werden multizentrische klinische Studien mit neuen potentiellen Arzneimitteln durchgeführt, die für die Zulassung und die Einführung (Erstattung durch die Krankenkassen) eines neuen Medikamentes notwendig sind. Die Mukoviszidose Institut gGmbH, eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V., ist die zentrale Kontaktstelle für das Netzwerk. Aktivitäten 2021 Fast 20 Zentren aus dem Netzwerk nahmen 2021 an den internationalen Studien teil. » Das Mukoviszidose Institut unterstützte bei der Studienvorbereitung durch das CF-CTN Koordinationsteam. » Im Berichtsjahr wurden Phase-3-Studien zu Kaftrio im Studiennetzwerk durchgeführt: › Bei Patienten mit zwei F508del-Mutationen (F/F) › Bei Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation (F/MF) › Bei Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Restfunktionsmutation (F/RF) › Bei Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Gatingmutation (F/G)

Erzielte Wirkung

Dank der international durchgeführten Studien, an denen die Zentren des CF-CTN-Netzwerkes in Deutschland maßgeblich beteiligt waren, haben 85% der über zwölfjährigen Menschen mit Mukoviszidose seit 2021 Zugang zu dem neuen Modulator Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/ Ivacaftor). Das neue Medikament verbessert bei vielen Patienten Gesundheitszustand und Lebensqualität in erheblichem Maße.

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Mukoviszidose e.V. | JAHRESBERICHT 2021