MUKOinfo 1/26: Wie viel Therapie ist noch nötig?

Neue Therapieansätze für Mukoviszidose CFTR-mRNA gezielt in die Lunge bringen

Unsere Forschungs projekte

Modulatoren wie z.B. Kaftrio (ETI, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) kommen für etwa 90 Prozent der Menschen mit Mukoviszidose in Betracht. Für die übrigen werden neue Therapieansätze wie genbasierte Therapien dringend benötigt. Ein solcher Ansatz ist die mRNA-Therapie. Der Mukoviszidose e.V. fördert das Projekt der AG Rosenecker/Munder zur Entwicklung von PolixNano CFTR-mRNA. Damit werden neue genbasierte Therapien für Menschen mit Mukoviszidose auf den Weg gebracht, auch und vor allem für Menschen mit CF, die nicht von Modulatoren profitieren.

Wie die mRNA-Therapie funktioniert Ein vielversprechender Ansatz ist die In halation von CFTR-mRNA. Die CFTR-mRNA ist die Bauanleitung, mit der Zellen selbst den CFTR-Kanal herstellen können. Wichtig zu wissen: Wenn man künstlich mRNA zuführt, umgeht man einen Teil der natürlichen Steuerung beim Ablesen der Gene im Zellkern: Die Zellen erhalten eine „fertige Bauanleitung“, ohne dass sie selbst entscheiden können, ob sie diese gerade nutzen wollen! Daher ist es wichtig, dass mRNA-Thera pien möglichst in die richtigen Zelltypen gebracht werden müssen – eine unspe zifische Verteilung könnte Nebenwir kungen oder eine geringere Wirksamkeit verursachen. Forschung in Tiermodellen und auch erste klinische Studien zeigen

jedoch, dass CFTR-mRNA grundsätzlich funktionelle Proteinbildung ohne schwe re akute Schäden ermöglicht, auch wenn Langzeitdaten noch fehlen. Spezielle Nanopartikel sollen CFTR mRNA in die richtigen Zellen bringen Die Gruppe von Prof. Joseph Rosenecker (LMU München) entwickelte PolixNano Nanopartikel, die die CFTR-mRNA gezielt in die passenden Zellen transportieren sollen. Für Vorarbeiten verlieh der Muko viszidose e.V. Rosenecker 2021 den Adolf-Windorfer-Preis. Auch auf der Deut schen Mukoviszidose Tagung im Novem ber 2025 ist die Arbeit aufgefallen und der Preis für das beste Poster ging an Dr. Antje Munder (Medizinische Hochschule Hannover) für die Untersuchungen des CFTR-mRNA-PolixNano Präparates der AG Rosenecker in präklinischen Modellen.

Seit Dezember 2025 fördert der Muko viszidose e.V. ein Kleinprojekt der Arbeitsgruppe (Projekt 2504; Kosten 20.000 Euro). Was das Projekt untersucht Im aktuellen Projekt arbeiten die Arbeits gruppen Rosenecker und Munder weiter zusammen und untersuchen, wie gut das CFTR-mRNA-PolixNano Präparat in Zell kulturen und im Tiermodell wirkt: » Gelangt die mRNA in die richtigen Zielzellen? » Wird ausreichend funktioneller CFTR-Kanal gebildet? Vorteile und Grenzen einer CFTR-mRNA Therapie » Mutationsunabhängig: Könnte theo retisch allen Menschen mit Mukovis zidose helfen.

Forschungsförderung im Mukoviszidose e.V. Der Bundesverband Mukoviszidose e.V. fördert die Forschung an CF-relevanten Themen mit jährlich 250.000 Euro. Wir stellen hier vor, in welchem Kontext die geförderten Projekte in der CF-Forschung stehen und warum sie gefördert werden. Allgemeine Informationen zur Forschungsförderung: www.muko.info/forschungsfoerderung

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