MUKOinfo 1/26: Wie viel Therapie ist noch nötig?

6 % hypertone Kochsalzlösung zur Inhalation Kochsalz 6% Inhalat Pädia Befreit die unteren Atemwege kraftvoll von Schleim!

» Vorübergehende Wirkung: mRNA wird im Körper (i. d. R. nach mehreren Stunden) abgebaut, was einerseits mRNA- Therapien gegenüber anderen genbasierten Methoden risikoärmer macht (da keine bleibende genetische Ver änderung!), andererseits müsste eine mRNA-Therapie für eine dauerhafte Wirkung regelmäßig wiederholt werden. » Organspezifisch: Die zunächst als Inhalation geplante Anwendung betrifft nur die Lunge, die Darmproblematik bei CF würde bestehen bleiben. Ausblick Aktuell laufen international drei klinische Studien mit ver schiedenen anderen CFTR-mRNA Präparaten (RCT2100, ARCT-032, VX-522). Studienergebnisse bezüglich der Wirk samkeit gibt es noch nicht. Hinsichtlich möglicher Neben wirkungen (Entzündungsreaktionen, z.B. Fieber) wird man genau hinschauen müssen, da solche in früheren Studien mit mRNA-Wirkstoffen (MRT5005) bereits aufgetreten sind. Das CFTR-mRNA PolixNano-Präparat der Arbeitsgruppe Rosenecker/Munder befindet sich noch in der präklinischen Forschung, eine mögliche klinische Anwendung ist daher kurzfristig nicht zu erwarten. Die bisherigen Ergebnisse der AG machen jedoch Hoffnung, dass das von der AG entwickel te CFTR-mRNA-PolixNano Konstrukt vielleicht hinsichtlich Verträglichkeit und Eintritt in die Zielzellen besser als bis- herige Präparate ist. Das Kleinprojekt wird dazu beitragen, sicherheitsrelevante Aspekte der neuen Entwicklung in guten präklinischen Modellen zu untersuchen.

9 Die günstige 6 %ige Kochsalzlösung zum Inhalieren 1 9 Erstattungsfähig 2 und ab dem Säuglingsalter anwendbar 9 Löst den Schleim und erleichtert das Abhusten

Dr. Sylvia Hafkemeyer Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0) 228 98780-42 E-Mail: SHafkemeyer@muko.info

1 Ausgehend von gemeldeten UVP in der Apothekendatenbank ABDATA, Stand: 01.12.2024 2 Erstattungsfähig zur symptomati schen Inhalationsbehandlung der Mukoviszidose bei Patienten ab dem vollendeten 6. Lebensjahr. Kochsalz 6 % Inhalat Pädia ® , Medizinprodukt zur Inhalation. Zur Steigerung der Sekretmobilisation in den unteren Atemwegen bei Erkrank., die mit Schleimverfestigung einhergehen, z. B. Mukoviszidose. Lesen Sie die Packungsbeilage bevor Sie dieses Medizinprodukt anwenden. Bei Fragen zu Risiken und Nebenwirkungen wenden Sie sich bitte an Ihre Ärztin, Ihren Arzt

oder an Ihre Apotheke. A8001450-08 / 105x297

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