MUKOinfo Ausgabe 1/25: Dating und Beziehungen mit CF

Die Industrieausstellung der Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg bietet Gelegenheit zum Austausch über die neuen Therapien.

Viren in der Lunge Die Lunge von Menschen mit CF wird von vielen Keimen besiedelt, darunter sind auch Viren, die eine akute Verschlechte rung der Lungenerkrankung hervorrufen und bakterielle Infektionen begünstigen können. Auch hier ist die Frage, inwie fern die Modulatortherapie die Situation in der Lunge so verändert, dass die Bedeutung von Viren für die Verschlech terung der Lungenerkrankung (Exazerba tion) abnimmt. Diese Frage ist noch nicht abschließend geklärt, es sollten aber in der Diagnostik von Lungeninfektionen vermehrt auch Viren berücksichtigt werden, da diese durch neue antivirale Medikamente immer besser therapierbar sind. Die Therapie und auch die Prä vention von Virusinfektionen der Lunge durch Impfungen ist zudem auch für die Prävalenz von Virusinfektionen in der Allgemeinbevölkerung relevant. Weiter Forschung zu CFTR-Modulatoren Die Ausweitung des Mutationsspekt rums und noch bessere Wirkstoffkom binationen sind die Ziele der Forschung zu CFTR-Modulatoren. Die Studienteil nehmer einer kürzlich abgeschlossenen ETI-Studie hatten keine F508del-Variante,

dafür aber ausgewählte CFTR-Varianten, die zur Herstellung von CFTR-Protein führen. Aus Laboruntersuchungen an Modellzellen mit diesen CFTR-Varianten wusste man, dass eine Wirkung von ETI möglich ist. Die klinische Studie bestä tigte die Daten, die Studienteilnehmer zeigten unter ETI-Therapie relevante klinische Verbesserungen. Für 2025 wird eine EMA-Entscheidung über eine Zu lassungserweiterung der ETI-Zulassung bzgl. „NICHT-F508del CFTR-Varianten“ erwartet. Neue Modulator-Kombination Die Ergebnisse der Zulassungsstudie zur neuen Modulator-Kombination („Alyftrek“ bestehend aus Vanzacaftor/ Tezacaftor/Deutivacaftor) deuten darauf hin, dass die neue Therapie bei Kindern wie Erwachsenen eine vergleichbare Wirksamkeit wie ETI zeigt. Der neue Mo dulator muss nur einmal täglich einge nommen werden und ist möglicherweise bei einigen zusätzlichen Mutationen wirksam. In den USA ist inzwischen die Zulassung erfolgt. Ein entsprechender Antrag ist ebenfalls für Europa gestellt; eine Entscheidung wird voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2025 erfol

gen – wie genau die Zulassung ausse hen wird (welche Mutationen), ist noch unklar. Chancen und Herausforderungen Es sind sowohl neue Modulatoren, gene tische Therapien als auch neue sympto matische Therapien in der Entwicklung. Je frühzeitiger Therapien begonnen werden können, desto besser sind die Chancen, die Symptome gar nicht erst entstehen zu lassen und damit die Lebensqualiät, aber auch die Lebenser wartung bei CF zu steigern. Es wird eine besondere Aufgabe in der Zukunft sein, denjenigen Menschen mit seltenen CFTR-Varianten durch indivi duelle Therapieansätze (personalisierte Medizin) zu helfen. Dafür wird derzeit weiter an aussagekräftigen Laborme thoden geforscht, um individuelle Wirk stoffkombinationen identifizieren und dem Patienten zugute kommen lassen zu können.

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