MUKOinfo Ausgabe 1/25: Dating und Beziehungen mit CF

Werden derzeit größere Studien durch geführt, um mögliche Nebenwirkungen systematisch zu untersuchen? Es findet eine PASS-Studie (Post Authori sation Safety Study) zu ETI statt, an der auch das Deutsche Mukoviszidose Regis ter beteiligt ist. Dabei handelt es sich um eine fünfjährige Beobachtungstudie, bei der „Real-World-Effekte“ von ETI unter sucht werden. Auf diese Weise kann nach Wirkung und Nebenwirkungen über einen langen Zeitraum und einer Anwendung außerhalb eines „Studiensettings“ ge schaut werden. Die Untersuchungssitua tion ist also nicht speziell für die Studie konstruiert und eher vergleichbar mit der wirklichen Situation von Menschen mit Mukoviszidose. Wichtig ist zu wissen, dass in solchen Beobachtungsstudien nur die (klinischen) Daten ausgewertet werden können, die in die Register doku mentiert wurden. Zusammenfassend kann man sagen, dass Nebenwirkungen von Modulatorthe rapien systematisch untersucht werden müssen. Nebenwirkungen können sehr

Studien (s. o.) zeigen eher eine Verbes serung der Gedächtnisleistung nach Beginn einer Modulatortherapie. Das heißt aber natürlich nicht, dass es nicht bei Einzelnen tatsächlich zu einer Ne benwirkung bzgl. der Konzentration o.ä. kommen kann. Auch gibt es die Mög lichkeit, dass andere Gründe (z. B. auch Auswirkungen einer Corona-Infektion) vorliegen, die zu Gedächtnisproblemen oder „Brain Fog“ geführt haben. Erhöhter Blutdruck wurde bereits in den Zulassungsstudien gelegentlich (bei 0,1 – 1 Prozent) als Nebenwirkung festgestellt. Deshalb wurde dies auch in die Packungsbeilage aufgenommen. Der Einfluss der Modulatoren auf das Herz-Kreislaufsystem wird – vor allem aufgrund der erhöhten Lebenserwar tung – besonders beobachtet. Erhöhter Blutdruck als mögliche Nebenwirkung? Kopfschmerzen/Migräne als mögliche Nebenwirkung? Kopfschmerzen gehörten schon in den Zulassungsstudien mit ca. 17 Prozent zu den häufigsten Nebenwirkungen von Kaftrio/Kalydeco. Speziell zu Migräne liegen bislang keine Untersuchungen vor. Hautausschlag („Rash“) als Neben- wirkung? Hautausschläge kommen laut Fachin formation sehr häufig (also bei mehr als zehn Prozent) als Nebenwirkung vor, bei Frauen häufiger als bei Männern. Ein Zusammenhang mit der Einnahme hormoneller Verhütungsmittel kann nicht ausgeschlossen werden. Eine Un terbrechung und Wiederaufnahme der Therapie (ggf. ohne hormonelle Verhü tungsmittel) ist oft erfolgreich.

individuell sein, es spielen verschiedene Faktoren eine Rolle (z.B. Abbau von Me dikamenten in der Leber, bzw. Medika mentenwechselwirkungen). Es ist daher wichtig, alle festgestellten, möglichen Nebenwirkungen immer mit der behan delnden CF-Ambulanz zu besprechen. Verdachtsmeldungen zu Nebenwir- kungen möglich unter: https://nebenwirkungen.bund.de/nw/ DE/home/home_node.html Informationen zu Nebenwirkungen auf unserer Webpage: https://www.muko.info/kaftrio

Dr. Sylvia Hafkemeyer Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0) 228 98780-42 E-Mail: SHafkemeyer@muko.info

Dr. Jutta Bend Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0)228 98780-47 E-Mail: JBend@muko.info

Wissenschaftliche Publikationen zu Nebenwirkungen von Modulatoren: 1 Longitudinal Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor: Multidimensional Assessment of Neuropsychological Side Effects and Physical and Mental Health Outcomes in Adolescents and Adults; S. Graziano et al.; Chest 2024 Apr;165(4):800-809 2 Effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor therapy on mental health of patients with cystic fibrosis; Piehler et al.; Front Pharmacol. 2023 Apr 21:14:1179208 3 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Treatment and Depression-related Events; B. Ramsey et al.; Am J Respir Crit Care Med. 2024 Feb 1;209(3):299-306 4 Behavioural and sleep issues after initiation of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in preschool-age children with cystic fibrosis; I. Sermet-Gaudelus; Lancet 2024 Jul 13;404(10448):117-120 5 Mental Health of Pediatric Patients with Cystic Fibrosis after 18 Months on Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Therapy; K. Pasley; Pediatr Pulmonol 2024 Nov 13:e27393

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