muko.info 2/2022 "Mit Mukoviszidose im Ausland leben"

Das Pre Conference Meeting (PCM) ist eine von Patientenorganisationen vorbereitete Veranstaltung als Vorprogramm der Europäischen „Basic Science Conference“. Zuletzt fand diese Konferenz der Europäischen CF Gesellschaft (ECFS) im Frühjahr 2019 statt. Nach nun fast drei Jahren Abstinenz trafen sich vom 30. März bis zum 2. April 2022 insgesamt 175 Mukoviszidose-Forscher aus 17 verschiedenen Ländern. Mit 16 Teilnehmern war Deutschland gut vertreten und damit unter den „Top 5“, nur aus Italien (34), Frankreich (27), USA (23) und aus UK (17) kamen noch mehr Teilnehmer. Insgesamt gab es 48 Vorträge und 102 Poster zu verschiedenen CF-relevanten Themen: CFTR-Struktur und CFTR-Rei- fung, CFTR-Genexpression und gentherapeutische Ansätze, Rolle von Muzinen und anderen Ionen-Kanälen in den Atemwegen, seltene Mutationen und personalisierte CFTR-Therapien. Das Wissen zu der Erkrankung Mukoviszidose ist inzwischen enorm, trotzdem gibt es noch viele offene Fragen, deren Antwort zu neuen, besseren Therapien führen könnte. Demnach ist es gut, dass wissenschaftliche Meetings endlich wieder stattfinden können, denn der Aus- tausch ist in persönlichen Gesprächen intensiver und vielfältiger. Informationen zu dem Programm und den Referenten sind auf der Internetseite der ECFS zu finden: www.ecfs.eu/basic-science-conference

Neue Substanzen sind in der Pipeline – noch mehr neue Substanzen wären wünschenswert Auch ein Blick in die Pipeline der neuen antibakteriellen Therapien wurde gegeben: es sind in den letzten Jahren insgesamt fünf neue Moleküle zur Be- handlung von gramnegativen Bakterien zugelassen worden, keines davon wurde speziell für die Mukoviszidose-Therapie entwickelt. Aber dennoch gibt es damit auch für CF-Betroffene neue Optionen. Schaut man in die Pipeline der antimi- krobiellen CF-Forschung, so findet man dort Gallium (Gallium-Nitrat zur NTM Behandlung und AR-501 gegen P. aeru- ginosa ), Lactoferrin-OSCN- (ALX-009 gegen verschiedene Mikroorganismen), Stickstoffmonoxid (LungFitTM GO zur NTM Behandlung), die Anti-Biofilm- Substanz SNSP113 und natürlich Bak- teriophagen. Für alle der genannten Ansätze laufen bereits klinische Unter-

auch Misch-Infektionen und Biofilme untersucht werden, was für die Routine- Diagnostik derzeit noch nicht möglich ist. Resistenztestungen mit besserer Übertragbarkeit auf die tatsächliche Situation in der Lunge wären wün- schenswert, Forschung und Entwicklung auf diesem Gebiet sind daher willkom- men. Biofilme sind sowieso ein eigenes Forschungsgebiet. Die Nachahmung sol- cher Biofilme im Labor zu Forschungs- zwecken findet bereits statt: So gibt es dreidimensionale Zellkulturmodelle aus Lungenzellen und künstlichem Sputum- medium, an denen das Zusammenspiel zwischen verschiedenen Mikroorganis- men untereinander, als auch mit den Zellen in der Lunge untersucht werden kann. Auch Stoffwechselprodukte spie- len dabei eine Rolle – Abfälle der einen Zelle können für andere die Nahrungs- grundlage sein oder einfach wichtige Informationen liefern, auf die reagiert

werden kann. Wenn das Zusammenspiel besser verstanden wird, könnten anti- mikrobielle Therapien vielleicht an ganz anderen Stellschrauben ansetzen. Zehn Prozent der Bakterien überleben fast immer Eine weitere noch nicht gelöste For- schungsfrage ist, warum eigentlich nie alle Bakterien verschwinden, trotz aggressiver Antibiotika-Therapie. Die Experten sprechen bei diesen „bakte- riellen Restbeständen“ von „persistie- renden Bakterien“ und meinen damit die rund zehn Prozent der Bakterien, die trotz Antibiotika-Therapie fast immer irgendwie überleben. Den Grund dafür kennen die Forscher nicht, entspre- chend ist auch diese Frage Gegenstand der Forschung.

37 Wissenschaft