muko.info 3/2020 "Warum in der CF Versorgung arbeiten"

Triple-Kombination (Kaftrio) in Europa zugelassen Verordnung von Kaftrio in Deutschland ab sofort möglich

Am 21. August hat die Europäische Kommission die Empfehlung der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA bestätigt und die Triple-Kombination Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) zugelassen. Kaftrio, das in den USA unter dem Namen Trikafta be- kannt ist, wird in Europa demnach für Patienten ab zwölf Jahren und mit zwei F508del-Mutationen bzw. mit einer F508del- und einer Minimalfunktionsmutation zugelassen werden.

Zugang zu Kaftrio in Deutschland für zunächst etwa 60% der Patienten Nach der Zulassung wird es aus logisti- schen Gründen noch zehn Tage dauern, bis Kaftrio auch tatsächlich erhältlich ist. Dann kann es von CF-Ärzten in Deutsch- land für die in der Fachinformation beschriebene Patientengruppe verordnet werden. Das werden Patienten im Alter von zwölf Jahren und älter sein. Außerdem müssen die Patienten zwei F508del-Muta- tionen haben oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunkti- onsmutation (siehe Kasten). Kaftrio wird nach der Zulassung in Deutschland von den gesetzlichen Krankenkassen erstattet werden. Das ist generell so geregelt für neue Medikamente. Im ersten Jahr nach der Zulassung läuft dann die Nutzen- bewertung an, in der imGemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ermittelt wird, ob Kaftrio besser wirkt als die bisherigen Therapien. Auf dieser Basis wird dann der Preis des Medikamentes verhandelt werden. Was tun wir als Mukoviszidose e.V.? Wir begleiten die Einführung von Kaftrio mit geprüften Informationen für Ärzte und Patienten. Wir haben uns über CFE bei der EMA für eine möglichst breite Zulassung eingesetzt und bemühen uns auch weiter- hin darum, dass möglichst viele Patienten von Kaftrio profitieren können. Deshalb fördern wir die Forschung z.B. mit der Unterstützung der Durchführung von kli-

Es ist sicher ein Meilenstein für die CF-Forschung: Nun steht für eine große Gruppe an CF-Patienten ein wirkungsvol- les Medikament zur Verfügung, das nicht nur die Symptome bekämpft, sondern am zugrundeliegenden Defekt im Salz-Was- ser-Haushalt angreift. Die Ursache der Erkrankung kann aber auch dieses neue Medikament nicht beheben, das wäre nur durch eine Gentherapie möglich. Kaftrio muss lebenslang eingenommen werden, und zwar zusätzlich zu den bisherigen symptomatischen Therapien. Forschungserfolg für mehr Lebens- qualität Studienergebnisse zeigten eine mittlere Verbesserung der Lungenfunktion von bis zu 14%. Auch hatten die behandel- ten Patienten weniger Krankenhausauf-

enthalte und mussten seltener Antibio- tika nehmen. Auch von einer deutlich verbesserten Lebensqualität berichten die Patienten: mehr Leistungsfähig- keit schon nach kurzer Einnahmezeit. So wirksam ist bislang kein anderes Medikament für die Behandlung von Mukoviszidose. Allerdings kann die Wirksamkeit bei den einzelnen Patien- ten sehr unterschiedlich ausfallen: Es gibt Patienten, bei denen sich keine Verbesserung der Symptome einstellt oder die Kaftrio nicht vertragen und es aus diesen Gründen wieder absetzen mussten. Die systematische Beobach- tung von möglichen Nebenwirkungen und der Langzeitwirkung von Kaftrio wird auf Basis des Deutschen Muko- viszidose-Registers erfolgen, das vom Mukoviszidose e.V. betrieben wird.

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