MUKOinfo Ausgabe 1/24: Kindergarten und Mukoviszidose

Ein weiterer möglicher Ansatz ist die mRNA-Therapie, die auf einem ähnli chen Prinzip beruht wie die bekannten Corona-Impfstoffe von Biontech und Moderna. Hierfür wird keine DNA im Zell kern eingebracht oder dort verändert, sondern es wird einen Schritt später im CFTR-Herstellungsprozess eingegriffen, indem die Bauanleitung für das CFTR- Protein verabreicht wird. So kann die

Zelle diese als Vorlage nutzen und einen funktionierenden CFTR-Kanal herstel len. Studien mit den mRNA Wirkstoffen VX-522 und ARCT-032 laufen gerade an (siehe auch Tabelle). Weitere Informationen zum Thema Gentherapie bei Mukoviszidose unter: www.muko.info/mukoviszidose/ forschung/gentherapie

Dr. Jutta Bend Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0)228 98780-47 E-Mail: JBend@muko.info

Dr. Sylvia Hafkemeyer Mukoviszidose Institut Tel.: +49 (0) 228 98780-42 E-Mail: SHafkemeyer@muko.info

Firma

Gentherapeutisches Prinzip

Status

4D Molecular Thera peutics

4D-710

CFTR mit Genfähre (AAV)

Phase 1 Studie läuft

KB407

Krystal Biotech

CFTR mit Genfähre (HSV-1)

Phase 1 Studie läuft

Erste Studien in Menschen sollen in Kürze anlaufen

BI 3720931

Boehringer Ingelheim

CFTR mit Genfähre (Lentivirus)

mRNA Therapie, grundsätzlich mutationsunab hängig, wird aber zunächst nur bei Patienten getestet, die keine Modulatoren nehmen können

Phase 1 Studie läuft (auch in Deutschland)

VX-522

Vertex Therapeutics

ARCT-032

Arcturus Therapeutics mRNA Therapie

Phase 1 Studie läuft in Neuseeland

Erste Studien in Menschen sollen in Kürze anlaufen

RCT2100

ReCode

mRNA Therapie nur bei Stoppmutationen

Neue Forschungsstudien laufen bereits, als mRNA- oder genetische Therapie

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