muko.info 4/2022 Transplantation bei Mukoviszidose

Mukoviszidose-Register Neuer Berichtsband erscheint zur DMT 2022

Wie entwickelt sich die Lebenserwartung? Die Lebenserwartung von Menschen mit Mukoviszidose ent- wickelt sich weiterhin positiv. Für einen 2021 geborenen Be- troffenen liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei 57 Jahren. 2017 lag dieser Wert noch bei 50 Jahren und steigt seitdem kontinuierlich an. Die gesamten Auswirkungen der ETI Therapie auf die Lebenserwartungen können dann im kom menden Jahr berichtet werden. Sichtbar werden die positiven Effekte der ETI-Therapie auch im Bereich des Ernährungsstatus und der Lungenfunktion. Die folgenden beiden Grafiken zeigen die durchschnittliche Entwicklung der letzten Jahre in den jeweiligen Altersgruppen. Hierbei werden die Werte des Berichtsjahres 2016 mit einer Linie in Blau und die aktuellen Werte des Berichtsjahres 2021 mit einer Linie in Magenta dargestellt. Die gestrichelte Linie in Orange zeigt die Werte für das Berichtsjahr 2019, also vor der Zulassung der hocheffektiven Modulatorentherapie. Welche Veränderung des Ernährungsstatus und der Lungen funktion können beobachtet werden?

Aus dem Mukoviszidose-Register werden auch in diesem Jahr spannende Daten über die aktuelle Versorgungssituation von Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland veröffentlicht. Der Berichtsband 2021 erscheint zur diesjährigen Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg. Die Version für Patienten mit Zahlen, Daten und Fakten aus dem Register im Frühjahr 2023. Bereits heute wollen wir Ihnen erste spannende Ergeb- nisse präsentieren. Der Einfluss von ETI (Elexacaftor/Tezacaf- tor/Ivakaftor=Kaftrio) auf die Versorgungssituation von Men schen mit Mukoviszidose ist bereits im Berichtsband für das Jahr 2021 erkennbar. In diesem Jahr konnten bereits 63% der Mukoviszidose Betroffenen in Deutschland von einem für die entsprechende Genetik zugelassenen CFTR-Modulatoren pro fitieren! Für über drei Viertel der Patienten ist ein zugelassener Modulator in Deutschland verfügbar. Seit 2022 kommt ETI dann bereits für etwa 85% der Menschen mit Mukoviszidose in Frage. Neu im diesjährigen Berichtsband ist die erstmalige Darstellung der im Register erfassten Lebendpopulation aller Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland. In den vergangenen Jahren wurden ausschließlich die Patienten im Berichtsband ausgewer tet, die innerhalb eines Berichtsjahres in einer der am Register beteiligten Ambulanzen besucht haben. Für diese Patienten werden sogenannte Verlaufsdaten (Körperliche Untersuchung, Lungenfunktion, Mikrobiologie, usw.) in das Register dokumen tiert. In der Lebendpopulation werden jedoch auch die Patienten eingeschlossen, für die Daten (z.B. Lebendstatus, Transplantati onen oder Elternschaft) in oder nach dem jeweiligen Berichtsjahr dokumentiert wurden, oder die erst nach dem betrachteten Jahr verstorben sind. Für 2021 können noch keine Aussagen zur Lebendpopulation berichtet werden, hierfür muss erst das lau fende Berichtsjahr 2022 abgewartet werden. Für das Berichtsjahr 2020 kann aber bereits heute berichtet werden, dass in Deutsch land mehr als 7.600 Menschen mit Mukoviszidose gelebt haben. In dem im November 2022 erscheinenden Berichtsband 2021 werden die Daten von 6.776 Menschen aus 87 Ambulanzen ausgewertet. Der Anteil Erwachsener liegt unverändert bei 59%. Die Auswirkungen der hocheffektiven Modulatorenthe rapie sind in verschiedenen Bereichen bereits erkennbar. Der volle Umfang wird allerdings erst in den Berichtsjahren 2022 und 2023 sichtbar werden. NEU: Wie viele Menschen mit Mukoviszidose leben in Deutsch land (Lebendpopulation)?

50

40

60

20

Median BMI Perzentile

10

0

2–3

4–5

6–7

8–9

10–11

12–13

14–15

16–17

Altersgruppen in Jahren

Veränderung 2016–2021

2016

2019

2021

Abbildung 1: Entwicklung BMI-Perzentile von Kindern und Jugendlichen zwischen 2– 17 Jahren 2016 vs. 2021

Im Durchschnitt hat sich der Ernährungsstatus der betroffenen Kinder und Jugendlichen in den vergangenen fünf Jahren um 27% verbessert. Besonders zu Beginn der Pubertät kann ein starker Anstieg der BMI-Perzentile beobachtet werden, der unter anderem auf die Verfügbarkeit der Modulatorentherapie in dieser Altersklasse zurückzuführen ist.

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